合乐HL8核酸药物评价能力

2024年5月17日-19日，中国药学会核酸药物专业委员会成立大会暨核酸药物创新研究研讨会在广东省中山市隆重召开。此次盛会汇聚了国内外顶尖的专家学者和企业家，共同探讨核酸药物领域的最新研究成果与发展趋势，为推动核酸药物领域的发展注入了新的活力。

作为新成立的中国药学会核酸药物专业委员会第一届委员会委员，合乐HL8创始人&CEO陈春麟博士受邀出席此次大会，并发表了重要演讲。

陈博士详细介绍了合乐HL8在核酸药物评价平台及合作模式方面的独特优势，向与会嘉宾展示了合乐HL8在核酸药物研发领域的深厚实力与前瞻视野。

合乐HL8具备全面的核酸药物研究能力

合乐HL8在核酸药物研发领域积累深厚，拥有全面的临床前研究能力：强大的药物合成、修饰及递送系统研究实力，确保药物稳定性与活性；完善的生物学分析与筛选技术，迅速筛选潜力药物；专业的生物样品分析采集能力，确保数据真实可靠；丰富的非临床安全性研究经验，为药物研发提供坚实保障。

1、全面的核酸药物合成和修饰能力

合乐HL8核酸药物合成服务涵盖了核苷酸单体合成/寡核苷酸合成/递送系统合成以及寡核苷酸偶联物合成等。

此外，合乐HL8具备多种核酸药物修饰技术，根据修饰位点的不同，可分为糖修饰、碱基修饰、骨架修饰以及递送系统修饰。这些修饰技术能够精准地针对核酸药物的特定部位进行改进，从而优化药物的稳定性、生物相容性和靶向性，为核酸药物的研发和应用提供强有力的技术支持。

糖修饰：>80个单体

碱基修饰

骨架修饰

2、丰富的递送系统研究经验

合乐HL8在递送系统研发领域积累了丰富的经验，特别是在纳米颗粒载体（如LNP）和核酸偶联的GalNAc载体等方面，这些先进的递送技术确保了核酸药物在体内的高效递送。

1500⁺脂质纳米粒合成

脂质分子在人体内显示出免疫原性
未修饰的脂质不能被定向传递

(1) lonizable lipid:

(2) Phospholipid:

(3) Cholesterol series:

50⁺N-乙酰半乳糖胺(GalNAc) 合成

GalNAc不显示免疫原性，更安全
GalNAc的目标是肝细胞上的ASGPR，可以通过内吞作用被吸收

3、健全的生物学分析能力

凭借健全的生物学分析能力，合乐HL8深入助力靶点表达分析、靶点序列分析、脱靶效应分析以及核苷酸序列设计，确保核酸药物研发的精准性和有效性。

靶点表达分析

单体合成砌块库，可以快速完成各类修饰单体的合成。合乐HL8拥有专业的小核酸药物的研发团队可以提供高效快捷地研发服务；已有多个siRNA药物FTE项目完成和进行中。

核酸药物CMC研究

在寡核苷酸药物开发过程中，药学方面的挑战主要是寡核苷酸大规模生产能力和分析与质控能力要求高，大规模生产对单体原料、设备、合成工艺及纯化方面都有很高要求。制剂方面的挑战在于制备LNP（GalNac技术的小核酸除外）的难度高；分析方面挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性成分本身的结构相似性大，质量研究与控制需要多原理不同手段的分析方法进行，除了一般注射剂研究外还要进行LNP的包封率测定等。合乐HL8在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC服务项目已启动。

核酸药物药效学评价

在寡核苷酸药物开发过程中，药效学方面的挑战包括：靶向不足导致靶部位的寡核苷酸药物浓度低导致给药剂量不断增高；寡核苷酸药物与非靶 RNA 结合引发的脱靶毒性等。合乐HL8在核酸药物药效学评价方面经验丰富，提供不同用药途径的比较（如静脉注射，瘤内局部注射）、体内药效与靶标mRNA/蛋白质降解（PD）和寡核苷酸药物的系统暴露量（PK）的相关性分析等等。

核酸药物药代动力学研究

在寡核苷酸药物开发过程中，药代动力学PK方面的挑战也是此类药物较大的难题。未经修饰的寡核苷酸类药物成药性不佳、PK特性差、稳定性差、容易被核酸酶降解、分布特性差、和靶标的结合力不佳、生物分析方法开发难度大等。合乐HL8药代动力学团队具备完善的寡核苷酸生物分析平台、肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台用于PK和PK/PD研究。

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